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    口服普萘洛尔治疗后序贯外用西罗莫司在卡波西样血管内皮瘤中的增效作用

     

    Authors Xiu B , Xu Z , Xu Z, Zhang B , Wei L, Ma L

    Received 3 February 2025

    Accepted for publication 13 May 2025

    Published 22 May 2025 Volume 2025:18 Pages 1261—1267

    DOI http://doi.org/10.2147/CCID.S520410

    Checked for plagiarism Yes

    Review by Single anonymous peer review

    Peer reviewer comments 2

    Editor who approved publication: Dr Jeffrey Weinberg

    摘要
    背景：卡波西样血管内皮瘤（Kaposiform hemangioendothelioma, KHE）是一种罕见但具有侵袭性的血管肿瘤，若合并Kasabach-Merritt现象（KMP），可危及生命。口服西罗莫司对KHE疗效确切，但在婴幼儿中可能引发系统性不良反应。口服普萘洛尔在婴幼儿早期相对安全，然而疗效可能随时间推移而达至平台期。序贯外用西罗莫司治疗有望在减少系统性副作用的同时进一步提升疗效。

    目的：评估在口服普萘洛尔疗效达平台后序贯使用外用西罗莫司治疗KHE的疗效与安全性。

    方法：本回顾性研究纳入2018年10月至2022年10月间在北京儿童医院诊治的5例皮肤型KHE患儿，均接受≥24个月口服普萘洛尔治疗后肿瘤缩小≤70%，提示疗效进入平台期。随后使用0.1%外用西罗莫司软膏，每日2次，陆续在治疗至少6个月，并随访1年。顺利获得视觉模拟评分（VAS）、超声及四级疗效评估体系评价疗效，同时监测治疗期间安全性。

    结果：所有患儿在6–12个月内（平均9.6个月）出现显著改善，疗效评估均达到Ⅲ级或Ⅳ级。超声影像显示病灶血流信号减弱或消失，部分患儿病灶几近完全消退；疼痛、局部发热等症状缓解，皮肤外观趋于正常。两例出现轻微局部刺激反应，未见系统性不良反应或复发。

    结论：在口服普萘洛尔疗效达平台后序贯外用西罗莫司是一种安全有效的KHE治疗策略，不仅可进一步提高疗效，避免系统性副作用，还可以加速病灶消退。后续可召开更大样本的前瞻性研究，以优化个体化治疗方案。

    关键词：卡波西样血管内皮瘤；西罗莫司；普萘洛尔；外用治疗；序贯治疗；儿童血管性肿瘤

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